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【前沿进展】Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果

细胞世界 2026-04-09 17:30
文章摘要
背景:β-地中海贫血是一种常见的单基因遗传病,输血依赖型患者需终身输血,现有疗法存在血源紧张、配型困难等挑战。研究目的:评估基于变形式碱基编辑器tBE开发的体外碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血的安全性与有效性。结论:针对5名输血依赖型β-地中海贫血患者的IIT临床试验显示,CS-101治疗能快速重建造血功能,显著提升胎儿血红蛋白和总血红蛋白水平,使患者迅速且持久摆脱输血依赖,且未检测到脱靶编辑或相关不良事件,证明了其出色的疗效、安全性和成为全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
【前沿进展】Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
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