首页 > 生命科学

从几近失明，到视力4.1！《柳叶刀》：基因治疗再获突破，有望挽救致盲眼病

学术经纬 2025-02-23 08:31
文章摘要
本文报道了一项关于基因治疗在治疗AIPL1基因突变引起的视网膜营养不良中的突破性研究。研究由英国伦敦大学学院眼科研究所和摩菲眼科医院等机构进行，针对一种无药可治的儿童致盲眼病，首次找到了有效疗法。通过使用重组腺相关病毒（rAAV）载体的人类AIPL1基因编码序列进行治疗，4名患儿的视力得到了显著改善，从仅有光感到能够识别日常物体。研究结果表明，基因治疗在疾病早期干预中具有潜在的重要作用，且未发现严重不良反应。该研究结果发表在《柳叶刀》期刊上，为未来的基因治疗应用提供了新的希望。
从几近失明，到视力4.1！《柳叶刀》：基因治疗再获突破，有望挽救致盲眼病
查看文献： Gene therapy in children with AIPL1-associated severe retinal dystrophy: an open-label, first-in-human interventional study
查看期刊：The Lancet
阅读全文
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。
推荐文献
The Lancet The Lancet
Tenecteplase versus standard medical treatment for basilar artery occlusion within 24 h (TRACE-5): a multicentre, prospective, randomised, open-label, blinded-endpoint, superiority, phase 3 trial
DOI: 10.1016/s0140-6736(25)02633-9 Pub Date : 2026-02-06
The Lancet
MedChemComm MedChemComm
Screening apelin analogues and a small molecule agonist as effective cardiovascular therapeutics against reperfusion injury
DOI: 10.1039/D5MD00985E Pub Date : 2025-12-19
IF 3.597 Q2
MedChemComm
ACS Applied Bio Materials ACS Applied Bio Materials
NIR Triggered Fluorescence Imaging and Synergistic Ablation of Cervical Cancer Using ICG-Loaded CuO Nanoleaves via Photothermal-Augmented ROS Amplification.
DOI: 10.1021/acsabm.5c02472 Pub Date : 2026-02-07
IF 4.7 Q2
ACS Applied Bio Materials
最新文章
Adv Sci | 上海交通大学薛松等团队发现减轻腹主动脉瘤的潜在新策略
Adv Sci | 上海交通大学薛松等团队发现减轻腹主动脉瘤的潜在新策略
iNature腹主动脉瘤（AAA）是一种危及生命的血管疾病，目前临床可用的药物治疗手段十分有限。AAA 的病理进展与血管平滑肌细胞（VSMCs）的表型转换密切相关。NFS1 是铁硫蛋白合成的限速酶，其
20小时前
《Nature》+《Science》！从贫血激素到免疫总开关：EPO/EPOR轴在肿瘤逃逸与免疫耐受中的双重革命
《Nature》+《Science》！从贫血激素到免疫总开关：EPO/EPOR轴在肿瘤逃逸与免疫耐受中的双重革命
iNature成功的癌症免疫疗法需要患者能够对肿瘤产生有效的免疫反应；然而，许多癌症能够逃避人体的免疫系统。2025年4月25日，斯坦福大学Edgar G. Engleman团队在Science 在线
20小时前
Cell Res | 磁转溶酶体，力挽巨噬：同济大学成昱等团队用“纳米马达+旋转磁场”开辟物理免疫抗癌新范式
Cell Res | 磁转溶酶体，力挽巨噬：同济大学成昱等团队用“纳米马达+旋转磁场”开辟物理免疫抗癌新范式
在过去十年中，人们投入了大量精力来调控生物化学信号以增强抗肿瘤免疫力，包括探索新的免疫检查点、靶向递送刺激性细胞因子以及开发嵌合抗原受体免疫细胞。基于生物化学的免疫治疗策略在治疗难治性肿瘤（如血液系统
20小时前
Cell | 打开微生物“暗物质”代谢组：数据挖掘从2700个数据集中“打捞”出777种未知N-酰基脂质
Cell | 打开微生物“暗物质”代谢组：数据挖掘从2700个数据集中“打捞”出777种未知N-酰基脂质
iNatureN-酰基脂质是多种生物过程的重要调节因子，包括免疫功能和应激反应。2025年7月24日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校Pieter C. Dorrestein团队在Cell 在线发表题为“T
20小时前
学术经纬
靶向“不可成药”！十余项研究解读，这类热门疗法如何改写疾病结局
靶向“不可成药”！十余项研究解读，这类热门疗法如何改写疾病结局 2025-12-30
同行致远 | 重磅揭晓：2025年癌症治疗的里程碑进展 | Bilingual
同行致远 | 重磅揭晓：2025年癌症治疗的里程碑进展 | Bilingual 2025-12-30
不止是减重！针对多种疾病，这些多肽前沿进展值得关注 | 年度盘点
不止是减重！针对多种疾病，这些多肽前沿进展值得关注 | 年度盘点 2025-12-29
破解DNA修复“软肋”，BRCA1相关肿瘤迎来新型合成致死策略
破解DNA修复“软肋”，BRCA1相关肿瘤迎来新型合成致死策略 2025-12-29
肿瘤免疫破局新思路！从抗体到小分子，LAG-3靶向疗法开辟新赛道
肿瘤免疫破局新思路！从抗体到小分子，LAG-3靶向疗法开辟新赛道 2025-12-27
热门类别
综合性期刊 物理 法学 地球科学 历史学
相关文章
昆明理工大学锂电团队成方&杨晓萍等人：富阴离子和FEC协同配位弱溶剂化结构调控构筑高稳定性LMB界面 青海官亭盆地齐家文化与辛店文化先民木材采集策略的转变——基于木炭分析的新证据 【前沿进展】Cell Metab | 童丽萍/陈棣/John Speakman/张还添合作揭示司美格鲁肽治疗骨关节炎的代谢调控机制 Natureu00A0|u00A0突破序列限制：利用DNA三向连接实现通用自组装，构建复杂DNA序列 Cell Stem Cellu00A0|u00A0非病毒LNP递送系统实现原位修复与功能恢复
Book学术官方微信
Book学术文献互助
Book学术文献互助群
群 号：604180095
Book学术
文献互助 智能选刊 最新文献 互助须知 联系我们：info@booksci.cn
Book学术提供免费学术资源搜索服务，方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。
Copyright © 2023 Book学术 All rights reserved.
ghs 京公网安备 11010802042870号 京ICP备2023020795号-1