手术明明切掉了，却短短3年就复发？新型药物让他的肿瘤消退超60%，如今与健康人几乎无异

本文讲述了18岁的菲利普·莫斯与神经纤维瘤1型（NF1）抗争的故事。NF1是一种罕见病，常伴随丛状神经纤维瘤（PN），肿瘤难以完全切除且易复发。菲利普在6岁时被确诊，经历了多次手术和无效治疗，肿瘤不断复发。2015年，他参加了由儿童肿瘤基金会支持的司美替尼临床试验，这是一种MEK抑制剂，能够抑制肿瘤生长。经过5年治疗，菲利普的肿瘤缩小了60%以上，生活质量显著改善。文章还提到，司美替尼于2020年获得FDA批准，成为首款治疗NF1的药物，并在2023年获得中国国家药监局批准。此外，文章介绍了其他针对NF1的临床试验和新药进展，强调了儿童肿瘤基金会在推动NF1治疗中的重要作用。