Nature子刊 | 北京大学郭宇轩/董尔丹团队开发新型基因开关技术DreAM控制基于AAV的心脏修复再生

该研究由北京大学郭宇轩和董尔丹团队开发了一种新型基因开关技术DreAM，用于控制基于AAV的心脏修复再生。研究背景是AAV基因治疗缺乏临床相关的方法来微调表达，限制了治疗效果和安全性。研究目的是开发一种药物可诱导的选择性剪接模块DreAM，该模块对FDA批准的药物risdiplam有反应，能够以剂量依赖的方式激活AAV表达。研究结论表明，DreAM技术可以增强基因治疗的有效性、安全性和范围，特别是在心脏再生疗法中，能够瞬时、可逆和重复地激活AAV表达，改善心肌梗死后的心脏再生，同时减少副作用。