Chem. Eng. J | 广州健康院联合开发基于树枝状类脂的脂质纳米颗粒靶向巨噬细胞用于红斑狼疮治疗

本研究由中国科学院广州生物医药与健康研究院与中山大学附属第三医院联合开展，旨在开发一种基于树枝状类脂的脂质纳米颗粒（LNP），用于靶向巨噬细胞并递送mTOR抑制剂雷帕霉素，以治疗系统性红斑狼疮（SLE）。研究团队合成了一系列具有不同功能化学基团的树枝状类脂分子，并筛选出具有天然靶向巨噬细胞能力的C18-3F LNP。实验证明，包载雷帕霉素的Rapa@C18-3F LNP能有效缓解SLE模型小鼠的症状，抑制巨噬细胞mTORC1信号通路的异常激活，促进M2极化并恢复自噬功能。此外，该LNP还显示出良好的长期治疗效果和生物安全性，为解决雷帕霉素口服生物利用度低和长期用药副作用的问题提供了新策略。