不 “滥杀无辜” 的抗癌药，为何能“只伤肿瘤不伤身”？

本文介绍了基于“合成致死”机理的抗癌药物研发进展。背景方面，合成致死现象源自对果蝇的研究，指两个特定基因突变同时存在会导致细胞死亡，这一原理被应用于抗癌药物开发，以实现精准杀伤癌细胞同时保护正常细胞。研究目的是开发一款针对MTAP基因缺失的创新小分子抑制剂，该基因缺失在约10%-15%的人类癌症中存在。结论显示，该药物在多种癌症临床前模型中展现出显著抗肿瘤活性和脑渗透性，能延长胶质母细胞瘤动物的中位生存期约2倍，目前已进入1/2期临床试验阶段，有望为特定基因缺失的晚期癌症患者提供新治疗选择。