Nature Commun丨四川大学高会乐研究揭示靶向转铁蛋白受体的纳米药物治疗脑积水的潜力

本研究由四川大学高会乐团队发表在Nature Communications上，探讨了靶向转铁蛋白受体的纳米药物（siR/RSV@TNP）在治疗脑积水中的潜力。背景方面，脑积水是一种常见的神经系统疾病，目前缺乏有效的药物治疗，外科手术存在高失败率和并发症风险。研究目的是通过靶向脉络丛血-脑脊液屏障（BCSFB）和抑制脑脊液高分泌，开发一种非侵入性治疗方法。研究制备了一种多功能脂质纳米粒，结合SPAK siRNA和白藜芦醇，能够智能导航至BCSFB，抑制SPAK表达、缓解炎症和氧化应激，恢复BCSFB完整性，并最终预防脑室扩大和脑积水。结论显示，siR/RSV@TNP在雄性小鼠模型中表现出显著的治疗效果，为脑积水治疗提供了新的策略。