武田｜Oveporexton (TAK-861)：首个用于发作性睡病的 OX2R 激动剂 ，III 期临床中

背景：发作性睡病1型（NT1）的核心病理机制是大脑中产生食欲素的神经元大量丢失，导致脑脊液中食欲素水平显著降低。研究目的：开发首个选择性OX2R激动剂Oveporexton（TAK-861），通过激活OX2R直接补偿患者体内的食欲素缺乏，从根本上改善疾病的生理基础。结论：在III期临床试验中，Oveporexton显著改善患者清醒维持测试睡眠潜伏期（最显著组+23.5分钟）、Epworth嗜睡量表评分（下降8.9-13.8分）和每周猝倒率（降低64%），安全性良好，常见不良事件为轻度失眠和尿路症状，无肝毒性报告，预计2026年上市，标志着NT1治疗从对症管理向病因治疗的重大转变。