北京大学，最新Nature Materials：肽电离脂质纳米颗粒

背景：脂质纳米颗粒（LNPs）作为mRNA递送平台在疫苗和基因治疗中应用广泛，但存在系统性给药后主要积累在肝脏、难以实现其他器官特异性靶向的问题。研究目的：北京大学和中国科学院合作开发肽电离脂质（PILs）及PILOT平台，旨在通过理性设计实现可预测的器官选择性mRNA递送和基因编辑。结论：研究成功合成了超过120种PILs，系统分析了结构与活性及选择性的关系，实现了对肺、肝、脾、胸腺和骨骼的特异性靶向，并在体内外展示了高效的基因编辑能力，为下一代mRNA药物和基因疗法奠定了基础。