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致敬时代 | 将致命绝症变为“慢性病”：医药创新如何让这类患者寿命延长近一倍？

学术经纬 2025-09-09 16:33
文章摘要
背景：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由抗肌萎缩蛋白基因变异导致的致命肌肉萎缩性疾病，全球每3500-5000名男性新生儿中就有1名患儿。研究目的：回顾DMD治疗发展历程，重点分析针对疾病根本病因的创新疗法，包括皮质类固醇、外显子跳跃疗法和基因疗法，旨在延缓或逆转疾病进展。结论：近十年来，DMD治疗取得重大突破，FDA批准多款疗法，如Elevidys基因疗法和寡核苷酸药物，患者预期寿命从不足26岁延长至超过40岁，医药创新正将致命疾病转变为可控慢性病。
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