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基因编辑双重磅登上《自然》！MIT团队开发更精准的编辑技术

学术经纬 2025-09-21 17:53

文章摘要

背景：基因治疗领域长期关注高效精准的基因修复技术，2019年开发的先导编辑技术虽具潜力但仍存在错误插入风险。研究目的：MIT团队通过改造Cas9蛋白和优化编辑系统，旨在显著降低先导编辑的错误率，提升基因治疗安全性。结论：研究成功将错误率从最高1/7降低至1/543，并通过小鼠和人类细胞实验验证了vPE编辑器的有效性，同时加州大学团队利用CRISPRa技术补偿基因剂量不足，为遗传病治疗提供了新方向。

基因编辑双重磅登上《自然》！MIT团队开发更精准的编辑技术

查看文献： CRISPR activation for SCN2A-related neurodevelopmental disorders
查看期刊：Nature

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