文献互助智能选刊最新文献

高级搜索发布求助登录注册

首页 > 生命科学

基因编辑双重磅登上《自然》！MIT团队开发更精准的编辑技术

学术经纬 2025-09-21 17:53

文章摘要

背景：基因治疗领域长期关注高效精准的基因修复技术，2019年开发的先导编辑技术虽具潜力但仍存在错误插入风险。研究目的：MIT团队通过改造Cas9蛋白和优化编辑系统，旨在显著降低先导编辑的错误率，提升基因治疗安全性。结论：研究成功将错误率从最高1/7降低至1/543，并通过小鼠和人类细胞实验验证了vPE编辑器的有效性，同时加州大学团队利用CRISPRa技术补偿基因剂量不足，为遗传病治疗提供了新方向。

基因编辑双重磅登上《自然》！MIT团队开发更精准的编辑技术

查看文献： CRISPR activation for SCN2A-related neurodevelopmental disorders
查看期刊：Nature

本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。

推荐文献

Science Bulletin

Science Bulletin

Complex terrain causes global model prediction biases of 21.7 Zhengzhou extreme precipitation

DOI: 10.1016/j.scib.2025.09.015 Pub Date : 2026-01-30

IF 21.1 1区综合性期刊 Q1

Science Bulletin

iScience

iScience

Erratum: Combined HIF-1α blockade and CHIR99021 treatment reverses pulmonary fibrosis via modulation endothelial-to-mesenchymal transition.

DOI: 10.1016/j.isci.2026.114722 Pub Date : 2026-01-22 Date: 2026/2/20 0:00:00

IF 4.1 2区综合性期刊 Q1

iScience

Nature

Nature

Universities in exile: displaced scholars count the costs of starting afresh.

DOI: 10.1038/d41586-025-04160-8 Pub Date : 2026-02-06

IF 48.5 1区综合性期刊 Q1

Nature

最新文章

跨越新的台阶！2篇《Science》实现“蛋白质编辑”

跨越新的台阶！2篇《Science》实现“蛋白质编辑”

iNature在自然的细胞环境中研究蛋白质对于我们理解生物学至关重要。2025年5月1日，宾夕法尼亚大学George M. Burslem团队在Science 在线发表题为“Intracellular

9小时前

$Lancet子刊\u00A0|\u00A0张慧东/侯青芝/吴琳琳合作：环境中的抗生素环丙沙星通过导致滋养层细胞衰老而引发不明病因流产$

Lancet子刊\u00A0|\u00A0张慧东/侯青芝/吴琳琳合作：环境中的抗生素环丙沙星通过导致滋养层细胞衰老而引发不明病因流产

近日，张慧东教授团队和侯青芝教授团队以及吴琳琳教授团队合作，在国际综合性期刊、Lacent子刊eBioMedicine（中科院一区Top期刊，影响因子10.8）发表了题为：“Environmental

9小时前

Genome Biology | AI 解锁植物“隐藏肽”：FungiGuard挖掘非经典开放阅读框的抗真菌小肽新功能

Genome Biology | AI 解锁植物“隐藏肽”：FungiGuard挖掘非经典开放阅读框的抗真菌小肽新功能

真菌病害长期依赖化学杀菌剂防控，但过度使用造成环境污染、农药残留和病原菌耐药，制约绿色农业发展。抗真菌肽是植物体内天然存在的小分子肽，能够帮助植物抵抗真菌侵袭，是作物抗病育种与生物农药研发的重要来源。

9小时前

Nat Communi | 福建医科大学唐南洪团队发现促进结直肠癌转移的调控新机制

Nat Communi | 福建医科大学唐南洪团队发现促进结直肠癌转移的调控新机制

iNature肠道微生物群在中性粒细胞介导结直肠癌肝转移（CRCLM）过程中的作用尚不完全明了。2026年2月3日，福建医科大学唐南洪唯一通讯在Nature Communications（IF=15.

9小时前

Book学术官方微信

Book学术文献互助

Book学术文献互助群
群号：604180095

文献互助智能选刊最新文献互助须知联系我们：info@booksci.cn

Book学术提供免费学术资源搜索服务，方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。

Copyright © 2023 Book学术 All rights reserved.

京公网安备 11010802042870号京ICP备2023020795号-1