The Innovation Medicine | 首创临床应用高剂量gp96治疗渐冻症显奇效

背景：肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）是致命的神经退行性疾病，目前缺乏有效治疗手段。慢性神经炎症和免疫异常活化是驱动疾病进展的关键因素。研究目的：验证高剂量热休克蛋白gp96通过特异性活化调节性T细胞（Treg）抑制免疫异常活化，恢复中枢神经免疫稳态的治疗潜力。结论：临床研究显示gp96治疗能显著延缓疾病进展，使患者运动功能评分提升，并发现新型CD38+LAG3+CXCR3hiCD27hi Treg亚群可作为疗效标志。治疗持续时间与Treg活化程度正相关疗效，且gp96能精准重塑免疫平衡而不引起免疫抑制风险。