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《自然-生物技术》新文上线：优化表观编辑器设计以实现非人灵长类体内PCSK9的持久沉默

自然系列 2025-10-21 12:40

文章摘要

本研究背景聚焦表观基因编辑技术面临的核心挑战——调控效果的长期稳定性问题。研究目的是通过系统性优化效应元件、靶向元件和结构，开发高效表观编辑工具EpiReg-T。研究结论表明：该工具在小鼠体内将抑制效率从64%提升至98%；在非人灵长类动物中单次给药可实现约90%的PCSK9抑制和60%的LDL-C降低，药效维持343天；分子机制显示靶向位点DNA甲基化和H3K27me3水平升高，激活型修饰水平下降；全基因组分析未发现显著脱靶效应，证实了该工具在精准靶向、安全性及可逆性方面的优异特性。

《自然-生物技术》新文上线：优化表观编辑器设计以实现非人灵长类体内PCSK9的持久沉默

查看文献： Design of optimized epigenetic regulators for durable gene silencing with application to PCSK9 in nonhuman primates.
查看期刊：Nature biotechnology

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