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Nat. Methods | Cyclone系统：小分子调控基因表达的新方法

王初课题组 2025-11-17 20:00
文章摘要
本文针对现有基因调控系统存在药物毒性、蛋白功能干扰等问题，提出新型Cyclone系统。研究背景源于传统Tet-On等系统需复杂预处理且影响蛋白质天然功能。研究目的是开发基于毒性外显子的小分子调控工具，通过阿昔洛韦诱导外显子跳跃实现基因开关控制。结论表明该系统成功实现无痕调控，经Pac-Cyclone变体在内源基因验证中展现高适用性，为基因功能研究和治疗提供突破性工具。
Nat. Methods | Cyclone系统：小分子调控基因表达的新方法
查看文献： A portable poison exon for small-molecule control of mammalian gene expression
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