华人学者领衔合作《Cell》"伟哥"西地那非，能治绝症！显著改善多名脑病患者行动能力

背景：Leigh综合征（LS）是一种严重的、无法治愈的线粒体疾病，目前缺乏有效治疗方法。研究目的：为了加速针对LS的药物研发，研究团队利用患者来源的诱导多能干细胞（iPSCs）模型，对5632种可重新利用的化合物进行筛选，以寻找潜在疗法。结论：研究发现磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制剂西地那非能纠正LS模型的线粒体功能缺陷，改善神经发育，并在小鼠、猪模型及6名LS患者中显示出延长寿命、增强运动功能和抵抗代谢危机的效果，表明西地那非是治疗线粒体疾病的有前景候选药物。