Adv. Mater：优化肽可电离脂质可实现高效低毒的mRNA递送以用于体内先导编辑和蛋白质替代治疗
奇物论
2026-03-17 21:40
文章摘要
背景：高效的mRNA脂质纳米颗粒（LNP）递送系统常伴随安全性风险。研究目的：北京大学程强教授团队旨在建立肽可电离脂质（PILs）的结构-活性关系框架，以设计安全有效的mRNA-LNPs。结论：通过系统优化，确定了先导化合物Dab4，并衍生出具有不同尾部类型的PILs。其中，B12-a13Dab4 LNP在肝脏递送效率和生物安全性方面表现优异，显著优于FDA批准的SM-102制剂。该LNP成功实现了体内先导编辑，并在遗传性酪氨酸血症1型模型中通过递送FAH mRNA产生了显著治疗效果。研究确立了一种平衡疗效与安全性的PILs设计原则，为基因编辑和蛋白质替代疗法提供了多功能平台。
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