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北京协和医学院，最新Nature Biomedical Engineering！

BioMed科技 2026-03-24 21:52
文章摘要
背景：移码突变是超过20%孟德尔遗传病的致病原因，传统基因替代疗法和现有基因组编辑工具在治疗上面临限制。研究目的：北京协和医学院熊巍研究员团队旨在开发一种无模板基因组编辑修复技术（TIGER），利用非同源末端连接（NHEJ）介导的可预测编辑，实现移码突变的精准、广谱体内修复。结论：TIGER技术在遗传性耳聋小鼠模型中成功恢复了听觉功能，证实了其高效性和长期安全性，并开发了在线预测平台，为临床治疗移码突变疾病提供了新策略。
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