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Nature:直接在体内产生CAR T细胞的新策略!

奇物论 2026-03-24 20:59
文章摘要
背景:CAR-T细胞疗法已成为治疗某些癌症和难治性自身免疫性疾病的标准疗法,但传统制备过程耗时费力、难以规模化,限制了临床可及性。研究目的:加州大学旧金山分校的研究团队旨在开发一种新的基因编辑策略,通过体内直接改造T细胞来生成CAR-T细胞,以突破制备瓶颈。结论:研究利用CRISPR技术,通过靶向递送载体将CAR序列精准插入T细胞的TRAC基因位点,在小鼠模型中成功实现了体内CAR-T细胞的生成,并验证了其高效清除靶细胞和治愈白血病的效果,为通用型CAR疗法提供了有前景的技术蓝图,但临床转化仍需进一步安全性评估。
Nature:直接在体内产生CAR T细胞的新策略!
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