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Nature Materials：氨基酸衍生可电离脂质，实现吸入式肺部碱基编辑治疗

奇物论 2026-04-02 20:33
文章摘要
背景：CRISPR碱基编辑技术为遗传病治疗带来希望，但其肺部原位递送面临挑战，传统病毒载体和常规脂质纳米颗粒存在诸多局限，且缺乏高效、可降解、靶向肺部的非病毒递送系统。研究目的：受氨基酸化学启发，旨在通过模块化设计合成新型可电离脂质，构建能够高效穿透气道黏液并靶向肺上皮细胞的脂质纳米颗粒，以实现吸入式肺部碱基编辑治疗。结论：研究成功开发了基于氨基酸的脂质设计平台，筛选出最优脂质CHCha-10，其形成的纳米颗粒能高效递送碱基编辑器至肺部。在囊性纤维化小鼠模型中，通过吸入给药成功修正了CFTR G542X突变，恢复了氯离子通道功能，为遗传性肺部疾病的基因治疗提供了可转化的新策略。
Nature Materials：氨基酸衍生可电离脂质，实现吸入式肺部碱基编辑治疗
查看文献： Amino acid-derived ionizable lipids enable inhaled base editing for therapeutic gene correction in the lung.
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