【JCR】解锁核酸药物的潜力——高效胞质递送策略的突破与挑战

本文综述了核酸药物在疾病治疗中的潜力及其临床应用面临的关键挑战——内体逃逸效率低下。文章首先介绍了核酸药物（如siRNA、mRNA和基因编辑工具）需要通过细胞膜进入细胞质才能发挥作用，但目前递送系统中仅有不到5%的核酸能够成功逃逸内体。随后，详细分析了四种主要的内体逃逸机制及其应用策略，包括质子海绵效应、孔道形成、六方相转变和膜融合。此外，文章还探讨了绕过内吞途径进行直接胞质递送的策略，如细胞穿透肽、膜融合蛋白等。最后，综述强调未来研究需在提升效率的同时兼顾安全性，并提出了创新的解决方案和未来研究方向，以充分释放核酸药物的治疗潜力。