Nature Biotechnology：自组装蛋白质纳米粒子，用于胞质递送核酸和蛋白质！

本文介绍了哈佛医学院研究人员开发的一种基于弹性蛋白样多肽（ELP）的自组装蛋白质纳米粒子（ENTER平台），用于高效递送核酸和蛋白质至细胞内。研究背景基于现有递送载体在细胞特异性、免疫原性和可扩展性方面的挑战。研究目的是通过设计四代ELP纳米粒子（V1-V4），整合pH响应性和新型阳离子内体逃逸肽（EEP），解决颗粒不稳定性和内体释放效率低下的问题。实验证明，V4-ELP-EEP13纳米粒子能有效递送mRNA、质粒DNA、蛋白质及CRISPR基因编辑器，其性能优于或相当于脂质基转染试剂，并在小鼠模型中验证了其体内基因编辑能力。结论指出，该平台是首个非病毒重组蛋白纳米颗粒系统，具有模块化和可扩展性潜力，未来将优化用于静脉递送和组织靶向。