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新型血友病疗法在中国获批上市，输一次液管3年以上！血友病不用终生频繁“输血”，或将成为现实

学术经纬 2025-05-23 10:00
文章摘要
本文介绍了血友病B的现状及新型基因疗法的突破。血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者需终身依赖频繁的凝血因子替代治疗，生活质量受到严重影响。研究目的是探索更有效的治疗方案，减少治疗频率并提高疗效。最新获批的基因疗法波哌达可基注射液通过工程化腺相关病毒载体递送凝血因子Ⅸ基因，使患者肝脏细胞持续表达凝血因子。临床试验显示，单次输注后患者凝血因子活性显著提升，年化出血率大幅降低，且疗效可持续3年以上。结论表明，该疗法实现了从频繁输注到单次长期有效的治疗模式转变，为血友病B患者带来了革命性的治疗选择。
新型血友病疗法在中国获批上市，输一次液管3年以上！血友病不用终生频繁“输血”，或将成为现实
查看文献： Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial.
查看期刊：Lancet Haematology
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