Nat Commun｜南方医科大学荣知立团队构建新型的hpCasMINI系统，为精准高效的基因治疗提供新的技术手段

本文介绍了南方医科大学荣知立团队在Nature Communications上发表的研究成果，他们通过空间结构优化和AI结构预测，构建了新型的hpCasMINI系统，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率。背景方面，传统CRISPR-Cas系统体积较大，限制了其在腺相关病毒等载体中的包装效率，影响了体内应用潜力。研究目的是开发体积更小、效率更高且特异性更强的基因编辑工具。实验结果表明，hpCasMINI在哺乳动物细胞中的基因激活效率和DNA切割活性均有显著提升，同时保持了极高的特异性。此外，团队还开发了其他迷你化的CRISPR-Cas12f系统，进一步拓展了迷你化CRISPR系统的应用潜力。结论是，该研究为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段，解决了传统系统体积大、效率低的问题，为未来基因治疗的临床应用提供了更安全、更高效的工具。