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文献速递 | 基因编辑系统的递送挑战与新策略

宋杰课题组 2025-06-05 17:00
文章摘要
本文综述了基因编辑领域的最新递送系统研究进展。背景方面，CRISPR-Cas9技术虽为基因治疗带来革命性变革，但临床转化面临递送挑战。研究目的聚焦于开发新型递送策略以克服传统方法的局限性。文章介绍了四种创新递送系统：1) Cas9-EDV系统通过抗体靶向实现体内T细胞精准编辑；2) LNP-RNP系统利用稳定Cas9变体实现肝脏和肺部高效编辑；3) RIDE系统基于病毒样颗粒实现眼部和神经系统疾病的细胞特异性治疗；4) 优化的mRNA递送系统显著提高植物基因编辑效率。结论指出这些系统在靶向性、安全性和编辑效率方面取得突破，为精准基因治疗和作物改良奠定基础，但需进一步验证其在大动物模型和临床应用中的效果。
文献速递 | 基因编辑系统的递送挑战与新策略
查看文献： Customizable virus-like particles deliver CRISPR–Cas9 ribonucleoprotein for effective ocular neovascular and Huntington’s disease gene therapy
查看期刊：Nature nanotechnology
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