Nat Cardiovasc Res | 郭宇轩/董尔丹团队开发新型基因开关技术DreAM控制基于AAV的心脏修复再生

本文介绍了北京大学郭宇轩-董尔丹教授团队开发的一种新型基因开关技术DreAM，该技术利用FDA批准的口服小分子药物利司扑兰（risdiplam）实现对腺相关病毒（AAV）基因治疗的时间、空间和表达量的精细调控。研究背景指出，现有AAV基因治疗技术缺乏精细调控，导致安全性问题，限制了治疗效果和适应症范围。研究目的是开发一种更安全、有效的基因调控技术。通过在小鼠心肌梗死模型中应用DreAM技术，研究团队成功实现了对心肌再生因子YAP的瞬时激活，显著改善了心脏再生效果，同时避免了传统AAV-YAP载体导致的副作用。结论表明，DreAM技术显著提升了AAV基因治疗的有效性和安全性，有望扩大其临床应用范围。