2025年DMD疗法研发迎突破，多款新药冲刺上市！改写患者命运的新曙光

本文总结了2025年上半年杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域的最新进展。背景方面，DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，全球每年新增确诊患儿约2万名，患者通常在10-12岁开始依赖轮椅，预期寿命很少超过40岁。研究目的方面，近年来科学界在DMD治疗领域持续取得突破，包括小分子、寡核苷酸疗法和基因疗法等，但仍存在未被满足的临床需求。结论方面，2025年上半年多项突破性进展显示，寡核苷酸疗法和基因疗法成为研发主要方向，其中偶联技术如PPMO和AOC展现出巨大潜力。此外，小分子药物和细胞疗法也取得重要进展，为DMD患者带来新的治疗希望。