Advanced Genetics｜纳米平台赋能的中枢神经系统基因治疗：递送策略与转化前景

本文综述了纳米平台在中枢神经系统（CNS）疾病基因治疗中的应用。背景方面，CNS疾病具有基因遗传和表观遗传特性，但血脑屏障（BBB）的存在限制了基因治疗药物的递送效率。研究目的方面，文章探讨了纳米载体如何通过高效穿透BBB和精确生物靶向性来提高基因治疗效率，并评估了当代基因治疗策略的潜力与局限性。结论方面，基于纳米平台的基因疗法为CNS疾病治疗提供了变革性范例，未来工作应集中在优化组合方案、推进临床试验及解决伦理和监管障碍上。