文献互助智能选刊最新文献

高级搜索发布求助登录注册

首页 > 生命科学

PNAS | MiniCasUltra：“加强版迷你”基因编辑器

BioArt 2025-08-09 17:04

文章摘要

本研究通过结构指导的理性设计改造Un1Cas12f1，开发出“加强版迷你”CRISPR核酸酶MiniCasUltra。该编辑器具有超小尺寸（529aa），适配单个AAV递送系统，编辑效率显著提高，且基因组靶向范围得到拓展。MiniCasUltra同时具有低脱靶活性和高安全性，能够在体内高效同步编辑多个基因，展现出基因编辑治疗的潜力。在模拟湿性黄斑变性的人源化VEGFA小鼠模型中，MiniCasUltra成功靶向人源VEGFA，病理改善显著。这一研究为基因编辑治疗提供了新的工具和思路。

PNAS | MiniCasUltra：“加强版迷你”基因编辑器

查看文献： Engineered Un1Cas12f1 with boosted gene-editing activity and expanded genomic coverage
查看期刊：Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。

推荐文献

Science Bulletin

Science Bulletin

Complex terrain causes global model prediction biases of 21.7 Zhengzhou extreme precipitation

DOI: 10.1016/j.scib.2025.09.015 Pub Date : 2026-01-30

IF 21.1 1区综合性期刊 Q1

Science Bulletin

iScience

iScience

Erratum: Combined HIF-1α blockade and CHIR99021 treatment reverses pulmonary fibrosis via modulation endothelial-to-mesenchymal transition.

DOI: 10.1016/j.isci.2026.114722 Pub Date : 2026-01-22 Date: 2026/2/20 0:00:00

IF 4.1 2区综合性期刊 Q1

iScience

Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

Next-gen geothermal could bring clean power to much more of the planet.

DOI: 10.1073/pnas.2601712123 Pub Date : 2026-02-17 Date: 2026/2/6 0:00:00

IF 9.1 1区综合性期刊 Q1

Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

最新文章

The Innovation Coffee | 智联生命，预见健康：人工智能赋能下的脑科学与健康新视角

The Innovation Coffee | 智联生命，预见健康：人工智能赋能下的脑科学与健康新视角

编者按：The Innovation Coffee“创新咖啡馆”直播活动，致力于用一杯咖啡的温度催化创新灵感，让深奥科学焕发人文魅力。活动以"线上直播+线下沙龙"的立体模式与全球科研工作者展开深度对话

17小时前

The Innovation Geoscience | 大海“变清”了，三角洲却“变浑”了？揭示人类世全球泥沙“空间重分布”

The Innovation Geoscience | 大海“变清”了，三角洲却“变浑”了？揭示人类世全球泥沙“空间重分布”

近年来，全球卫星观测数据揭示了一个奇特的现象：许多大河三角洲近岸水域日益浑浊，而广阔的近海水体却在普遍“变清”。这两个看似矛盾的发现对我们的传统认知提出了挑战。本文希望提出一个统一的理论框架，来解释这

17小时前

西湖大学董晨团队再取进展

西湖大学董晨团队再取进展

iNature在肿瘤微环境(TME)中，“耗尽的”CD8+ T细胞被分为祖细胞(Tpex)和终末耗尽的(Ttex)细胞群。Tpex细胞受锌指和含BTB结构域的27 (Zbtb27)/Bcl6转录因子的

17小时前

Circulation | 锁定血栓形成的新推手，山东大学陈玉国/徐峰等发现ALDH2功能缺失导致血小板内源性激活

Circulation | 锁定血栓形成的新推手，山东大学陈玉国/徐峰等发现ALDH2功能缺失导致血小板内源性激活

iNature血栓形成引起的急性心肌梗塞是死亡的主要原因。在大约30%到50%的东亚人中发现了乙醛脱氢酶2 (Aldh2) rs671的多态性，并且它是急性心肌梗死的危险因素。这种突变削弱了ALDH2

17小时前

Book学术官方微信

Book学术文献互助

Book学术文献互助群
群号：604180095

文献互助智能选刊最新文献互助须知联系我们：info@booksci.cn

Book学术提供免费学术资源搜索服务，方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。

Copyright © 2023 Book学术 All rights reserved.

京公网安备 11010802042870号京ICP备2023020795号-1