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Nature Biomedical Engineering：mRNA递送对人类造血干细胞进行体内基因组编辑

奇物论 2025-08-20 20:30
文章摘要
背景：基因修饰的自体造血干细胞移植是治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的有效疗法，但存在获取高质量细胞困难、需毒性预处理等挑战。研究目的：开发无抗体靶向脂质纳米颗粒递送系统，通过静脉注射实现体内基因组编辑，重新激活胎儿血红蛋白表达。结论：LNP-168-ABE8e系统可实现高效安全的体内碱基编辑，显著诱导γ-珠蛋白表达，恢复红细胞健康表型，为血液疾病提供一次性治愈方案。
Nature Biomedical Engineering：mRNA递送对人类造血干细胞进行体内基因组编辑
查看文献： In vivo genome editing of human haematopoietic stem cells for treatment of blood disorders using mRNA delivery
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