BMS-986470：供应与合成｜潜在首创双降解剂｜活性分子专栏

背景：BMS-986470是Bristol Myers Squibb公司开发的首创口服CELMoD™分子，通过降解ZBTB7A和WIZ蛋白来激活胎儿血红蛋白表达。研究目的：该化合物旨在为镰状细胞病提供机制性干预治疗，目前正处于1/2a期临床试验阶段，评估其安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。结论：临床前研究表明BMS-986470能剂量依赖性降低靶蛋白水平，增加F细胞和γ-珠蛋白数量，且在所有测试剂量下均表现良好耐受性，具有成为首创新药的双降解剂潜力。