Mol Cell丨上海科技大学杨贝/陈佳合作揭示线粒体碱基编辑器工作机制并实现单碱基精度的线粒体DNA编辑

iNature 2025-09-12 00:00

文章摘要

背景：线粒体DNA突变可导致严重疾病，传统编辑技术难以精准修正。研究目的：解析DdCBE工作机制并开发高精度线粒体DNA编辑工具。结论：通过冷冻电镜揭示DdCBE结构机制，创建WinPred预测模型和aDdCBE编辑器，成功实现单碱基精度的Leber病突变建模，为线粒体疾病治疗提供新工具。

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