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J. Am. Chem. Soc. | 通过硫辛酸脂质纳米颗粒递送mRNA用于皮肤基因组编辑治疗

王初课题组 2025-09-30 20:00
文章摘要
本文针对脂质纳米颗粒(LNP)递送mRNA时存在的免疫佐剂特性、炎症反应和活性氧(ROS)降低翻译效率等局限性,开发了基于硫辛酸的可电离脂质。研究通过组合化学方法合成脂质库,筛选出高效清除ROS的LA-A2B2CD3 LNP,证明其在氧化应激下具有细胞保护作用并降低炎症标志物。最终应用该平台透皮递送CRISPR-Cas9 mRNA/sgRNA,实现银屑病的基因组编辑治疗,为皮肤病治疗提供新策略。
J. Am. Chem. Soc. | 通过硫辛酸脂质纳米颗粒递送mRNA用于皮肤基因组编辑治疗
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