JACS|通过LipoSM-RiboTAC纳米颗粒靶向RNA降解：用于癌症治疗的多功能平台

本文针对传统核糖核酸酶靶向嵌合体（RiboTAC）筛选过程费力、结构复杂且临床转化受限的问题，提出了一种基于脂质体自组装的分裂和混合RiboTAC（LipoSM-RiboTAC）平台。研究背景在于RNA分子在疾病基因调控中的关键作用，以及RiboTAC利用内源性RNA酶（如RNase L）实现RNA降解的优势。研究目的是开发一种自调节平台，通过自优化生物分子空间识别简化筛选，并利用快速细胞内化、强效激活RNase L及精确降解致癌RNA（如MYC mRNA、JUN mRNA和Pre-miR 155）来建立高效低毒的靶向RNA降解方法。结论显示，该平台在癌症治疗中表现出显著抗肿瘤活性和肿瘤积累潜力，为精准基因治疗提供了新见解。