Cell Genomics丨F. rodentium Cas9的结构和功能基础为 CRISPR-Cas 蛋白质工程提供见解
BioArtMED
2025-11-08 14:30
文章摘要
背景:CRISPR-Cas9基因编辑技术面临脱靶效应和PAM序列限制等挑战,而FrCas9因其高保真性和AT区域靶向优势受到关注。研究目的:胡争教授团队通过冷冻电镜解析FrCas9结构,揭示其高保真机制,并开发超精准变体eFrCas9。结论:研究阐明了FrCas9通过独特R环扩展和PAM识别机制实现高保真编辑,eFrCas9在杜氏肌营养不良症治疗中展现出高效精准的基因删除能力,脱靶风险显著降低,为下一代CRISPR工具设计提供了分子基础。
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