从“无药可治”到“有药可医”及数十款新药在研，这类癌症患者迎新曙光！

本文围绕神经纤维瘤病（NF）这一遗传性罕见疾病展开。背景方面，NF全球患者约400万，长期以来缺乏有效治疗手段，外科手术风险高且易复发。研究目的聚焦于通过靶向RAS信号通路开发新药，特别是MEK抑制剂，以遏制肿瘤生长。结论显示，2020年首个MEK抑制剂Koselugo获批成为里程碑，随后多款新药如Gomekli和复迈宁相继上市，全球还有超20款在研药物，结合诊断技术进步，为患者带来新希望，但彻底治愈仍面临挑战。