重磅！中国药品价格登记系统上线！1400 万天价药中国首治何时落地？

背景：2025年12月，中国上线了国家药品价格登记系统，旨在为国内外医药企业提供透明规范的价格服务，促进创新药发展。研究目的：文章聚焦于在此政策背景下，探讨定价约1400万元的天价SMA基因疗法Zolgensma在中国的上市前景、首治医院悬念以及如何破解其高价带来的可及性难题。结论：Zolgensma的中国落地面临定价与准入挑战，但参考美日英的支付模式，通过建立“药企让利+医保支持+公益补充”的多层次支付体系，有望平衡疗效与可及性，推动中国罕见病诊疗体系的成熟。