一度活不过30岁的致命疾病，科学家正用创新疗法让患者重获新生
学术经纬
2025-12-08 17:45
文章摘要
背景：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变导致的致命性、进行性肌肉萎缩疾病，患者曾因缺乏有效治疗而生存期短暂。研究目的：文章回顾了DMD治疗的发展历程，重点介绍了从对症支持到针对疾病根本病因的创新疗法，旨在阐明如何通过恢复抗肌萎缩蛋白功能来延缓或逆转疾病进展。结论：近十年来，以皮质类固醇为基础的对症治疗显著延长了患者生存期，而针对病因的外显子跳跃疗法（如eteplirsen）和基因疗法（如Elevidys）相继获批，标志着DMD治疗进入“源头干预”新阶段；同时，持续的研究（如针对炎症和干细胞）有望推动更多创新疗法的开发，为患者带来新希望。
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