Nature biotechnology：病毒样颗粒，实现造血干细胞的体内编辑！

背景：造血干细胞与祖细胞（HSPCs）的基因治疗是血液与代谢疾病的重要疗法，但传统体外方法成本高、过程复杂且有安全风险。研究目的：开发能够系统性注射、直接在体内靶向HSPC进行高效且特异性基因编辑的递送系统。结论：研究成功改造了两种病毒样颗粒（VLP）包膜系统：一是优化狒狒内源性病毒包膜（BaEVTR），引入MACA切割位点和CoD结构域，提升了体内外对HSPC的转导和编辑效率；二是设计了靶向CD133的尼帕病毒包膜（NiV-CD133），在体内展现出对HSPC更高的特异性。两种系统均能有效递送CRISPR-Cas9等编辑器，在小鼠模型中实现长效编辑，并成功避免了体内肝细胞转导，为基于基因编辑的造血干细胞疗法，特别是血红蛋白病治疗，提供了重要的技术基础。