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西湖大学曾安平团队最新Science子刊

iNature 2025-12-09 10:20
文章摘要
背景:线粒体疾病由能量代谢缺陷引发,发病率高且治疗挑战大,传统基因疗法存在局限性。研究目的:西湖大学曾安平团队探索通过单基因干预靶向多种遗传缺陷的策略,利用细菌硫辛酰蛋白连接酶(如LplA或LplJ)绕过人类硫辛酰化通路缺陷。结论:该研究在人类细胞和小鼠模型中验证了细菌连接酶的安全性与疗效,成功挽救了包括LIPT1缺陷在内的多种线粒体损伤,并揭示了利用进化差异实现跨物种治疗创新的潜力,为开发统一疗法提供了新思路。
西湖大学曾安平团队最新Science子刊
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