朱健康院士/刘朋朋教授团队最新突破，AI+表观遗传调控+LNP递送三强联手，实现PCSK9基因沉默“半年以上超长待机”

背景：CRISPR/Cas基因编辑工具在生物医学领域应用广泛，但第一代工具存在DNA双链断裂等安全风险，因此需要开发更安全、可逆的编辑技术。研究目的：南方科技大学朱健康院士团队旨在通过结合AI优化的mRNA、脂质纳米颗粒（LNP）递送和表观遗传编辑技术，实现体内长效、安全的基因沉默。结论：研究成功构建了“AI + mRNA + LNP”平台，单次注射AI优化的CRISPR表观遗传编辑器mRNA（OFF-EE V2）至小鼠体内，实现了对PCSK9基因长达180天的高效沉默（抑制率达92.5%），并显著降低胆固醇水平，且安全性高、脱靶事件少，为高血脂等慢性病的治疗提供了革命性策略。