一条缩短的染色体，导致致命血癌！科学家正让“绝症”变为有药可治

背景：慢性髓系白血病（CML）曾是一种预后不良的疾病。其核心致病机制是9号与22号染色体易位形成BCR-ABL融合基因，导致酪氨酸激酶持续异常激活，驱动癌细胞增殖。研究目的：针对BCR-ABL这一关键靶点，开发有效的靶向治疗药物，并克服随之出现的耐药问题，以改善CML患者的预后。结论：以伊马替尼为代表的第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）革命性地改变了CML治疗格局，大幅提升了患者生存率。随后，第二代、第三代TKI（如达沙替尼、尼洛替尼、帕纳替尼等）以及作用机制创新的药物（如阿思尼布）相继问世，为耐药或不耐受患者提供了更多选择。基础研究不断揭示CML的起源、进展机制及新的治疗靶点（如MCL-1、脾脏间质细胞），联合治疗策略展现出潜力。目前，CML已从“绝症”转变为可管理、甚至有望治愈的疾病，多种新疗法正在研发中。