当“象人”走出荧幕:针对曾经“切不完”的肿瘤,多款创新疗法带来治疗曙光
学术经纬
2025-12-19 15:06
文章摘要
背景:神经纤维瘤病(NF)是一种罕见的常染色体显性遗传病,患者面临神经系统肿瘤疯长的威胁,历史上长期缺乏有效疗法。研究目的:文章回顾了NF从无药可治到治疗僵局被打破的历程,重点阐述了针对NF1基因突变导致RAS通路过度激活的致病机制,以及由此开发的靶向药物的研发与获批情况。结论:随着司美替尼、mirdametinib、芦沃美替尼等多款MEK抑制剂相继获批,NF的治疗取得了突破性进展。目前全球有超过20款NF新药在研,研究方向拓展至更多靶点与疗法类型,为患者带来了治疗曙光,但彻底治愈的征途依然漫长。
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