针对阿尔茨海默病等神经系统疾病，多款寡核苷酸新药获研发进展，患者迎新曙光丨2025年度盘点

背景：寡核苷酸药物通过直接调节mRNA水平干预疾病分子机制，在神经系统疾病治疗领域展现出潜力，已有多个疗法获批用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、脊髓性肌萎缩症等疾病。研究目的：文章盘点了2025年以来全球寡核苷酸疗法在神经系统疾病领域的研发进展，包括针对亚历山大病、天使综合征、Dravet综合征、重症肌无力、阿尔茨海默病、脊髓性肌萎缩症等多种疾病的在研新药临床数据与监管动态，并探讨了克服血脑屏障递送挑战的技术进展。结论：2025年该领域取得系列突破，多款疗法获得突破性疗法认定或公布积极临床结果，非侵入性递送技术如基于转铁蛋白受体的靶向递送系统正在开发中，药明康德等CRDMO平台提供一体化服务加速疗法创新，为患者带来新希望。