专家点评Nat Biotechnol | 张强锋/汪阳明团队开发SMRTnet:一种不依赖RNA三维结构的靶向RNA小分子药物发现的人工智能方法

本文介绍了清华大学张强锋团队与北京大学汪阳明团队合作在Nature Biotechnology上发表的研究，他们开发了一种名为SMRTnet的人工智能方法。背景：RNA作为药物靶点日益重要，但传统靶向RNA的小分子药物研发面临周期长、成本高、成功率低等挑战，且RNA三级结构解析困难。研究目的：开发一种不依赖RNA三级结构，仅基于RNA二级结构信息即可精准预测小分子-RNA相互作用及结合位点的人工智能方法，以加速靶向RNA的小分子药物发现。结论：SMRTnet在预测准确性和实验验证命中率上显著优于现有方法，成功应用于靶向致癌基因MYC RNA的先导化合物发现，并在细胞模型中显示出抗肿瘤活性，为靶向RNA的药物研发提供了一条高效的新技术路径。