Neuron |\u00A0王雅玉等揭示致病蛋白CLN3的介导氯离子从溶酶体腔内向外流出

背景：Batten病是一种致命的儿童神经退行性疾病，由多个致病基因引起，但其共同病理机制不明。研究目的：探究致病蛋白CLN3的分子功能及其在溶酶体功能中的作用。结论：研究发现CLN3是溶酶体氯离子通道，介导氯离子外流以维持溶酶体稳态；CLN3缺陷导致氯离子积累、溶酶体功能崩溃，而TFEB-CLN3信号轴可作为药物靶点，姜黄素衍生物能通过激活该轴改善溶酶体功能，为治疗提供了新思路。