Leukemia｜抗癌药不再“杀敌一千自损八百”？上海药物所周宇波/徐田锋/李佳设计出智能导弹式药物，只摧毁癌细胞的关键部件，保护血液健康

背景：细胞周期蛋白依赖性激酶7（CDK7）是急性白血病治疗的关键靶点，但传统CDK7抑制剂常因剂量依赖性血小板减少症而受限。研究目的：为克服此毒性，研究旨在开发一种选择性CDK7降解剂，利用PROTAC技术实现肿瘤特异性靶向，减少对血小板的损伤。结论：研究成功设计出新型PROTAC降解剂CXJ2080，它通过募集在血小板中低表达的VHL E3连接酶，高效降解CDK7（DC50为0.88 nM），在临床前模型中展现出强大的抗白血病活性，同时避免了血小板毒性，为急性白血病治疗提供了更安全有效的新策略。