Nature | 体内生成CAR-T的新方法

背景：CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤治疗中展现出巨大潜力，但传统体外制备方法存在周期长、成本高、产品质量不均一等局限性。研究目的：开发一种体内直接生成CAR-T细胞的新方法，通过定点整合技术实现稳定且细胞特异性的转基因表达，以克服体外制备瓶颈并提高治疗效果。结论：研究团队成功开发了双载体系统（EDV递送CRISPR-Cas9 RNP和AAV递送DNA模板），通过优化载体实现对T细胞的特异性递送，将CAR基因整合至TRAC位点，在小鼠模型中有效生成功能性CAR-T细胞，并在多种血液肿瘤和实体瘤模型中展现出显著抗肿瘤效果，为高效、精准的T细胞疗法提供了新路径。