The Innovation Drug Discovery | 从实验室到临床：体内生成细胞疗法非临床评价的思考与建议

本文是一篇关于体内生成细胞疗法非临床评价的技术指南解读文章。背景方面，随着基因编辑与载体递送技术的突破，体内原位重编程细胞治疗成为前沿，但该领域缺乏统一的非临床研究标准，限制了其临床转化的科学性与规范性。研究目的上，文章旨在系统解读一份综合性技术指南，构建涵盖载体表征、药效学评价及安全性评估的标准化研究框架，为行业研发提供科学依据，并为监管决策提供参考。结论指出，该指南首次系统构建了体内生成细胞治疗产品的非临床评价技术规范，通过建立量化评价指标、风险分层安全性策略及标准化模型方案，填补了监管科学空白，并展望未来需聚焦长期免疫记忆机制、靶向递送优化等方向，以加速创新疗法的临床可及性。