来自中国复旦！先天聋儿听见啦：基因疗法让42名受试90%恢复听力 | 一周论文新鲜读

本文核心内容基于《自然》期刊发布的多项研究，其中一项由中国复旦大学团队主导的临床试验针对OTOF基因突变导致的先天性耳聋（DFNB9）进行了基因治疗。研究背景是先天性耳聋每千人中约有2至3例，高达60%由基因突变引起，OTOF突变影响耳蜗内毛细胞功能。研究目的为评估通过腺相关病毒递送OTOF基因至内耳的安全性和有效性。结论显示，共有42名受试者（年龄0.8至32.3岁）参与，约90%在治疗前6周内听力快速改善，部分受试者5天后即可听到声音；2年随访中，所有15只耳朵能听清日常对话，其中80%能听到图书馆级别声音，60%能听到低语；较年轻受试者听力改善优于成年人，但成年样本量较小，需进一步研究验证。此外，该期内容还包括帕金森病肠道微生物组变化、二叠纪-三叠纪植物适应、乒乓球机器人击败精英选手、古典与爵士乐复杂性简化等研究，但摘要重点为基因疗法。