聚合型纳米递药系统，登上Science大子刊！

静脉畸形（VM）是常见的先天性血管畸形，由TEK/TIE2与PIK3CA功能获得性突变驱动，导致内皮细胞异常增殖，临床治疗极具挑战。现有方法如硬化剂注射和手术易复发，而口服药物存在生物利用度低、全身毒性大等问题。哈佛大学Kathleen Cullion和Daniel S. Kohane等人构建了一种以雷帕霉素高分子为骨架、同时包裹普纳替尼的纳米递药系统（PEG-pRAPA@PON），旨在实现单次给药、长效靶向、协同治疗。该系统通过EPR效应高效富集于病灶，药物缓慢释放，显著抑制靶细胞活力、诱导凋亡并降低AKT磷酸化水平。动物实验表明，单次静脉注射可显著消退病灶体积、缩小异常血管管腔，并减少人源血管形成。该研究为静脉畸形提供了无需反复用药、高效安全的无创治疗新方案，并为mTOR通路相关疾病的纳米药物研发提供了新平台。